Во вторник, 3 августа, в Украине запустили сайт, на котором собрали и унифицировали информацию о детях, больных спинальной мышечной атрофией (СМА) - vstygnemo.org.ua. На сайте есть возможность узнать подробную информацию о каждом ребенке, больше о СМА, последние новости, а также сделать пожертвование. Инициатором создания сайта стало общественное движение "Дети мы успеем".
Спинальная мышечная атрофия (СМА) - это редкое (орфанное) генетическое заболевание. У больных СМА отсутствует ген SMN1, кодирующий белок SMN, необходимый для работы мотонейронов. СМА является наиболее распространенной генетической причиной смерти детей. В Украине проживает более 250 человек с диагнозом СМА различных типов. Без лечения дети со СМА первого типа не доживают до двух лет. Эффективность терапии и реабилитации зависит от того, как рано было проведена диагностика и начато лечение, ведь мотонейроны, которые погибли, уже невозможно восстановить. В мире существуют три препарата, которые способны остановить прогрессирование болезни СМА или совсем вылечить больных, а именно препараты Рисдиплам, Спинраза и Zolgensma. Последний препарат входит в книгу рекордов Гиннеса, как самое дорогое лекарство в мире, стоимостью 2,3 млн. у.е.
А еще август - это месяц осведомленности о СМА, поэтому общественное движение "Дети мы успеем" запланировало ряд активностей по разным регионам Украины, в частности: выпуск и распространение специального стикерпака о СМА, проведение уличных информационных акций, вебинаров для врачей и родителей детей со СМА и другое.
В Украине существует программа до регистрационного доступа к препарату Рисдиплам от компании Рош, благодаря которой почти 60 детей получают лечение бесплатно.
Напомним, что недавно родители и волонтеры собрали 57 млн грн на укол Zolgensma для Дмитрия Свичинский, который сейчас проходит реабилитацию в детской клинике г. Сан-Антонио (США), а Алиса Шевчик, Ангелина Сорокина и Арсен Борис, которые выиграли препарат Золгенсма в лотерею от производителя, получили укол в Украине.
Целью общественного движения "Дети мы успеем" является государственное финансирование ранней диагностики и лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) в Украине.
